修饰的DNA亚磷酰胺和RNA亚磷酰胺在研究中发挥着至关重要的作用，因为它们允许将特定的化学修饰引入核酸中，从而能够研究结构功能关系、基因表达调控以及基因编辑和RNA干扰(RNAi)等治疗应用。最近，科学家（见下文参考文献）研究了RNA干扰作为靶向基因沉默工具的潜力及其在基因技术和治疗开发中的应用。RNAi是一种自然防御机制，利用短干扰RNA(siRNA)来沉默特定基因。这些siRNA形成RNA诱导的沉默复合物(RISC)，可降解目标mRNA序列，从而导致基因沉默，但不会引起非...

亚磷酰胺，也称为amidite，是一种用于合成寡核苷酸的化合物，寡核苷酸是短链核苷酸。它们由连接到亚磷酰胺基团的核苷碱基（腺嘌呤、鸟嘌呤、胞嘧啶、胸腺嘧啶或尿嘧啶）组成，亚磷酰胺基团能够在合成过程中与不断增长的核苷酸链形成共价键合。寡核苷酸合成中的亚磷酰胺亚磷酰胺主要用于构建寡核苷酸序列的过程，该过程分为多个步骤，通常为三步或四步。每个步骤都涉及特定的反应和纯化步骤，以将单个核苷酸添加到不断增长的寡核苷酸链中并组装所需的更长序列。在合成过程中，亚酰胺被激活并附着在固体载体上，...

可电离脂质是一类脂质分子，在生理pH值下保持中性，但在低pH值下质子化，使它们带正电荷，ALC-0315（图1）是一个例子，其胺位点可在低pH值下质子化。图1：ALC-0315的结构可电离脂质是可电离脂质纳米颗粒(LNP)的关键成分之一，已广泛用于RNA治疗药物的全身递送。LNPs中的其他脂质分子包括辅助脂质、胆固醇、PEG脂质等。LNP制剂中常见的可电离脂质材料包括C12-200、cKK-E12和DLin-MC3-DMA。这些LNP在0.002mgsiRNA/kg的剂量水平...

阳离子脂质（lipoplexes）和聚合物（polyplexes）是常用的非病毒基因递送系统。Tee技术（触发内体逃逸）结合并利用了两个实体的特性，以实现极其有效的核酸递送到细胞中。事实上，新一代脂多胺含有亲脂部分（例如脂质）和带电多胺部分（例如阳离子聚合物）。这些部分协同作用，确保紧密的核酸压缩和保护以及内体膜非常有效的去稳定，从而允许在胞质溶胶中释放大量核酸并摄取DNA核。特别关注可生物降解实体的合成。这样，转染试剂不会干扰细胞机制，每次实验都能保持高细胞活力，并避免任何...

Magnetofection™是一种简单且高效的方法转染方法可转染原代细胞和难转染细胞。Magnetofection™的原理是将核酸、转染试剂或病毒与特定的磁性纳米粒子结合起来。然后将所得的分子复合物浓缩并运输到由适当磁场支持的细胞中。通过这种方式，利用施加在基因载体上的磁力可以将所施加的全部载体剂量非常快速地集中在细胞上，从而使100%的细胞与有效的载体剂量接触，并促进细胞摄取。它是如何工作的？磁性纳米颗粒由氧化铁制成，可生物降解，并根据应用涂有特定...

发展后脂转染（基于脂质的转染方法）和磁转染（基于磁性纳米颗粒的转染方法），OZBiosciences通过设计和合成新型阳离子羟基化双亲多嵌段聚合物(CHAMP)改变了Polyfection，该聚合物具有生物相容性、可裂解、pH响应性和双功能。我们基于CHAMP技术创建了一种全新的转染剂，以区别于通常使用经典转染方法进行的转染剂。这种新型双功能共聚物具有生物相容性、可电离性和pH敏感性。它由三个部分组成，结合并引入了三个协同概念：由于其电荷、pH敏感和疏水特性，“穿过膜屏障”的...